创新性药物开发是一个高投入、高风险的过程，从目前国内外的实际情况看，创新药研究的风险越来越大。根据FDA近期数据显示，仅有三成药物的市场利润能补偿其研发成本，获得盈利，而仅有约1/5000的化合物最终成为药物。美国PhRMA认为新药开发几乎是在做一个失败的游戏！安全性和有效性问题是导致临床研究失败的主要原因：在药物开发的早期阶段，很难及时预测到失败，研发成本急剧上升。因此，在开发创新药方向决策方面，应注重项目的立题，临床的适用性，不是有专利、概念新的项目就能开发成新药。下面就创新药研发方面的几个问题与大家讨论。

北京天坛医院副院长 神经内科主任医师王拥军教授表示：不管是科研机构、还是制药企业，在国内新药研究方面，一般是药学人员选题，药理毒理等基础研究配合，缺少医学人员的参与。这些医学人员是真正一线临床医生，了解新药研究，熟悉临床疾病特点和治疗需求，能追踪国外新药研究动态。药物早期有他们的参与，对某类疾病的用药、类似品种国内外临床应用现状的了解，对新药的立题、研究的逐步推进、减少药物研发的风险非常必要。 因此，对于此类药物，如果制备为缓释剂型，或改为长效制剂，虽然在药学上有所创新，但并不适合临床用药，立题上就存在问题。